Ученые изобрели новый метод генотерапии против синдрома Мальчика в пузыре

Американские ученые медики нашли новый метод генной терапии тяжелого комбинированного иммунодефицита, известного как синдром Мальчика в пузыре. Больше десятилетия доктора безуспешно боролись с этим сложным врожденным заболеванием у детей. Они пытались вылечить их с помощью, как прежде полагалось, эффективных методов, однако, когда у четверти из них в течение двух-пяти лет была диагностирована лейкемия, все разработки пошли насмарку.

Теперь врачи испытывают новую терапию, которая также использует генетически спроектированный вирус, чтобы помочь организму вырабатывать борющиеся с болезнью T-клетки. Как показывают результаты исследования, ни у одного из больных детей, получивших такое лечение, не было выявлено признаков рака. Соавтор проекта, д-р Дэвид А. Уильямс, заведующий отделением гематологии и онкологии в Бостонской детской больнице, говорит, что этот вирус является высокоэффективным. Он действительно помогает исправить дефект T-клеток у пациентов. Как заметил доктор, пока нет никакой гарантии, что у детей в будущем не разовьется лейкемия, однако успехи на раннем этапе уже позволяют говорить о позитивной перспективе. Он сказал, что фактически все дети будут находиться под наблюдением до 15 лет включительно. По словам Уильямса, промежуточные результаты исследования можно рассматривать как "обнадеживающие".

Редкое заболевание официально называется Х-связанным тяжелым синдромом комбинированного иммунодефицита. Оно также стало известным как болезнь Мальчика в пузыре, поскольку единственным безопасным способом выживания пациента является его пребывание в стерильной среде. Генетический дефект поражает мальчиков, чья одна Х-хромосома нарушает весь код ДНК. В результате, их организмы не способны бороться с инфекцией, и во внешнем мире, они, как правило, умирают в течение года.